การทดลองในมนุษย์
นักวิทยาศาสตร์ นักลงทุน และผู้ป่วยในการแสวงหาการรักษา
ซูซาน ควินน์
Perseus Publishing: 2001. 295 หน้า $26, £18.99
จนถึงเว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์ต้นทศวรรษ 1950 ประสิทธิผลของการรักษาทางคลินิกส่วนใหญ่ตัดสินโดยความคิดเห็นของแพทย์มากกว่าจากหลักฐานเชิงสังเกตที่เข้มงวดทางสถิติ การทดลองทางคลินิกสมัยใหม่มีความจำเป็นสำหรับการเปลี่ยนไปใช้ยาประเภทหนึ่งซึ่งการรักษาคาดว่าจะอยู่บนพื้นฐานของหลักฐานที่ชัดเจนของผลประโยชน์มากกว่าความคิดเห็น แม้ว่าการทดลองทางคลินิกในปัจจุบันจะห่างไกลจากความสมบูรณ์แบบ แต่ยังคงปฏิบัติตามวิธีการทางวิทยาศาสตร์ที่เข้มงวด เพื่อค้นหาว่าทางเลือกการรักษาแบบใหม่นั้นปลอดภัย มีประสิทธิภาพ และเป็นทางเลือกที่ดีกว่าการรักษาในปัจจุบันหรือไม่
ในการทดลองกับมนุษย์ซูซาน ควินน์ให้ข้อมูลเชิงลึกที่อ่านได้และเขียนได้อย่างน่าเชื่อถือเกี่ยวกับสิ่งที่เสี่ยงภัยเมื่อนักวิทยาศาสตร์ที่มุ่งมั่นและมีพรสวรรค์นำแนวคิดของเขาไปใช้ในการทดลองทางคลินิก เธอเล่าถึงความพยายามของ Howard Weiner นักประสาทวิทยาและนักวิทยาศาสตร์ของมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด เพื่อค้นหาวิธีการรักษาที่เป็นประโยชน์สำหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (MS) ในการกำเริบของโรคนี้ และมักจะก้าวหน้าในที่สุด ความผิดปกติของภูมิต้านทานผิดปกติของระบบประสาทส่วนกลาง ปลอกไมอีลินที่อยู่รอบแอกซอนของเซลล์ประสาทกลายเป็นเป้าหมายของการโจมตีทางภูมิคุ้มกัน
การรักษาที่ Weiner เสนอเป็นแนวทางที่เรียกว่าความอดทนในช่องปาก ซึ่งเป็นการบำบัดที่ ‘เป็นธรรมชาติ’ และสมเหตุสมผล โดยมุ่งเป้าไปที่การยับยั้งการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อแอนติเจนที่กำหนดโดยการบริหารครั้งก่อนของแอนติเจนที่เหมือนกันหรือคล้ายกันโดยทางปาก เหตุผลทางวิทยาศาสตร์ที่อยู่เบื้องหลังแนวคิดนี้คือการกระตุ้นกลไกภูมิคุ้มกันในเนื้อเยื่อน้ำเหลืองที่เกี่ยวข้องกับลำไส้ (GALT) ของลำไส้เล็ก สามารถยับยั้งและขัดขวางกระบวนการเกิดโรคภูมิต้านตนเองได้ เนื่องจากแอนติเจนที่กินเข้าไปนั้นได้มาจากธรรมชาติ ซึ่งเป็นส่วนประกอบตามธรรมชาติของร่างกาย และผ่านกระบวนการย่อยอาหารตามปกติ วิธีการนี้จึงดูปลอดภัยอย่างน่าทึ่ง และมีข้อได้เปรียบอย่างมากที่สามารถให้แอนติเจนในรูปของยาเม็ดได้
Weiner ในที่ทำงาน
การวิจัยเกี่ยวกับภูมิต้านทานผิดปกติของเขานำไปสู่การทดลองทางคลินิกสำหรับการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง เครดิต: BRIGHAM AND WOMEN’S HOSPITAL
Quinn อธิบายว่าแนวคิดเรื่องความอดทนในช่องปากได้อย่างไรและเพราะเหตุใด ซึ่งบางคนมองว่าไม่น่าเชื่อถือและถูกมองว่าเป็นการรักษาแบบโฮมีโอพาธีย์ ถูกนำไปปฏิบัติเพื่อค้นหาว่าแนวคิดนี้ใช้ได้กับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งและโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์หรือไม่ หลังจากประสบความสำเร็จในผลลัพธ์ในหนูทดลองที่ได้รับการเตรียมไมอีลินในช่องปาก และในผู้ป่วยโรค MS กลุ่มเล็กๆ Weiner ได้ทำการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เพื่อทดสอบความปลอดภัย จากนั้นจึงตัดสินใจทดสอบประสิทธิภาพของการรักษาในผู้ป่วยโรค MS กลุ่มใหญ่ ในการทดลองทางคลินิกแบบหลายศูนย์ระยะที่ 3 ทั่วอเมริกาเหนือ
ความกระตือรือร้นและศรัทธาของ Weiner ในแนวทางที่เป็นธรรมชาติและเป็นธรรมชาตินั้นถ่ายทอดไปยังเพื่อนร่วมงานของเขาในห้องปฏิบัติการและในคลินิก ตลอดจนถึงนักลงทุนร่วมทุน ซึ่งช่วยให้เขาก่อตั้งบริษัทสตาร์ทอัพด้านเทคโนโลยีชีวภาพซึ่งเผยแพร่สู่สาธารณะ การมองโลกในแง่ดีซึ่งแข็งแกร่งขึ้นหลังจากการตีพิมพ์ผลการวิจัยเบื้องต้นในวารสารที่มีชื่อเสียงซึ่งมีผลกระทบต่อสื่อที่โดดเด่น ส่งต่อไปยังผู้ป่วยที่เผชิญกับความไม่แน่นอนของการพยากรณ์โรคอย่างมากและมีตัวเลือกการรักษาเพียงเล็กน้อย Quinn ได้ทำการสัมภาษณ์ผู้ป่วยและนักวิทยาศาสตร์อย่างกว้างขวางในระหว่างการทดลอง สังเกตการประชุมที่บริษัท และอ่านไดอารี่ส่วนตัวของ Weiner
แม้ว่าจะได้รับการสนับสนุนจากผลการทดลองครั้งแรกของ MS แต่ Weiner มีข้อสงวนเกี่ยวกับปริมาณที่ใช้และชนิดของแอนติเจนที่บริหาร นอกจากนี้ยังมีความกังวลว่า เนื่องจากข้อจำกัดด้านเวลา การทดลองใช้ phase-II จึงถูกข้ามเพื่อเข้าสู่ระยะ III โดยตรง การทดลองในระยะที่ 2 เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยกลุ่มใหญ่มากกว่าระยะที่ 1 และนักวิจัยสร้างจากสิ่งที่พวกเขาเรียนรู้ในระยะที่ 1 เนื่องจากมีหัวข้อที่เกี่ยวข้องมากขึ้น ผู้วิจัยสามารถค้นพบผลข้างเคียงที่พบได้น้อยกว่า และสามารถประเมินความปลอดภัยของแนวทางใหม่ต่อไปได้
ควินน์รักษาความสงสัยในระดับสูงไว้อย่างชาญฉลาดจนกว่านักสถิติจะเปิดเผยผลลัพธ์สุดท้าย อนาคตของบริษัท และความน่าเชื่อถือของแนวทางและแนวคิดทั้งหมดอยู่ในความเสี่ยง แต่ถึงแม้จะมีสัญญาณของการพัฒนาที่ดีขึ้นอย่างมากในผู้ป่วยบางราย แต่ข่าวก็ไม่ดี โดยรวมแล้ว การรักษาล้มเหลวที่จะเกินผลของยาหลอกทั้งในการทดลองหลายเส้นโลหิตตีบและโรคข้ออักเสบ โดยมีผลกระทบร้ายแรงสำหรับบริษัทเว็บตรงไม่ผ่านเอเย่นต์
